血友病基因治疗最新消息

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【血友病基因治疗最新消息】当前基因治疗已成为血友病领域突破性方向。全球多个基于AAV载体的基因疗法已获批或进入后期临床，旨在通过单次输注使患者体内持续表达凝血因子，从而显著减少出血事件、降低替代治疗频率。近期研究聚焦于提升载体安全性、疗效持久性及扩大适用人群，标志着血友病治疗正从长期替代迈向功能性治愈的新阶段。